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深化審評審批制度改革 推動藥品高質量發展

發布時間:2022-03-17 20:19:19      點擊數:      來源:

引用本文

孔繁圃.深化審評審批制度改革 推動藥品高質量發展[J].中國食品藥品監管.2022.02(217):14-23.

深化審評審批制度改革

推動藥品高質量發展

Deepen Reform of Review and Approval System, Promote High-quality Development of Pharmaceuticals

孔繁圃

國家藥品監督管理局藥品審評中心

KONG Fan-pu

Center for Drug Evaluation, NMPA

摘 要 Abstract

2021 年,國家藥品監督管理局藥品審評中心在局黨組的堅強領導下,深入學習貫徹習近平總書記重要指示精神,黨的十九屆五中、六中全會精神和“七一”重要講話精神,認真落實黨中央、國務院決策部署,深入開展黨史學習教育實踐活動,全力推進新冠疫苗藥物應急審評,推動2 款國產新冠疫苗接連“入世”,應急批準一組新冠病毒中和抗體聯合治療藥物上市,多措并舉支持兒童用藥研發創新;持續深化審評審批制度改革,審評通過46 個創新藥,數量再創新高;支持和推動中藥傳承創新發展,完成“三方”抗疫成果轉化;加強審評體系和審評能力現代化建設;推動全面從嚴治黨不斷向縱深發展,認真開展好黨史學習教育,持續防范和化解廉政風險。

In 2021, under the strong leadership of the NMPA Leading Party Members' Group, the Center for Drug Evaluation of the National Medical Products Administration (CDE) thoroughly studied and implemented the spirits of General Secretary Xi Jinping's important instructions, the principles of the 5th and 6th Plenary Sessions of the 19th CPC Central Committee, and the spirits of the Speech by General Secretary Xi Jinping at the Ceremony Marking the Centenary of the Communist Party of China. CDE conscientiously implemented the decisions and plans of the Party Central Committee and the State Council, and carried out the education on the Party's history. In 2021, CDE successfully promoted the emergency approvals of COVID-19 vaccines and drugs, facilitated the entry of two domestic COVID-19 vaccines into WHO emergency use listing (EUL), and urgently approved a set of COVID-19 neutralizing antibody combination therapy drugs. CDE took multiple measures to support R&D and innovation of pediatric drugs, and continued to deepen the reform of the review and approval system. 46 novel drugs was reviewed, the number reaching a new high. CDE supported and promoted the inheritance, innovation and development of traditional Chinese medicine (TCM), and three TCM prescriptions were applied in COVID-19 prevention and treatment. CDE strengthened the modernization of the review system and review capacity. To further enforce full, rigorous self-discipline within the party, CDE conscientiously carried out the education on the Party's history, and continued to prevent and manage risk to clean government.

關鍵詞 Key words

藥審中心;審評審批制度改革;創新藥;高質量發展

Center for Drug Evaluation; reform of review and approval system; novel drugs; high-quality development

2021 年, 國家藥品監督管理局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)在局黨組的堅強領導下,深入學習貫徹習近平總書記重要指示精神,黨的十九屆五中、六中全會精神和“七一”重要講話精神,深入開展黨史學習教育,認真落實黨中央、國務院決策部署,以孫春蘭副總理赴藥審中心調研座談會為契機,堅持人民至上、生命至上,尊重科學、遵循規律,全力做好新冠疫苗藥物應急審評工作,不斷深化審評審批制度改革,各項工作取得了顯著成效。

一、深入開展黨史學習教育實踐活動

藥審中心把新冠疫苗藥物、兒童藥審評工作等作為“我為群眾辦實事”黨史學習教育實踐活動重要切入點,集中力量、統一指揮、重點突破,努力抓出成效。

(一)全力推進新冠疫苗藥物應急審評

一是認真落實孫春蘭副總理在藥審中心調研和座談會部署要求,嚴守藥物研發安全有效標準,全力加快重點藥物應急審評審批,為應對突發公共衛生事件和新冠重大疫情提供科技保障。藥審中心第一時間學習傳達調研座談會議精神,研究貫徹落實措施,梳理新冠藥物應急審評工作進展情況,對重點品種按照“一藥一策一團隊”原則,逐個制定應急審評工作方案,建立工作機制,明確上市審評技術標準,確定上市審評工作節點,制定上市審評倒排時間表、路線圖,形成《新冠藥物上市審評工作方案》,已應急批準新冠病毒中和抗體聯合治療藥物安巴韋單抗注射液及羅米司韋單抗注射液上市,用于新冠肺炎患者,另外批準51 個新冠病毒治療藥物臨床試驗申請。二是優化“早期介入、持續跟蹤、主動服務、研審聯動”全天候應急審評審批工作機制,加速推動4 個新冠疫苗附條件批準上市,27 個疫苗品種獲批開展臨床試驗,新冠疫苗藥物審評取得重大突破。三是全力支持國產新冠疫苗納入世界衛生組織(WHO)“緊急使用清單”,主動服務疫苗企業,提供全程指導,與WHO 積極溝通,推動2 款國產新冠疫苗接連“入世”,取得了歷史性突破,展現了疫苗應急審評審批的“中國質量”和“大國擔當”,為全球攜手戰勝疫情注入了強大信心。四是積極推進新冠疫苗擴產保質保供相關工作,創新工作模式,深入江蘇、北京、安徽等地新冠疫苗生產企業進行現場指導、現場辦公,研究解決技術問題,高效完成擴產能應急審評工作,擴大了疫苗的可及性和可負擔性,有效地保障了人民群眾的接種需求。五是全面深度參與國際交流,推動我國新冠疫苗研發注冊標準與國際接軌,為助力全球抗疫貢獻了寶貴的中國藥監智慧、中國藥審力量。

(二)多措并舉支持兒童用藥研發創新

一是深入科研單位、醫療機構和生產企業進行調研,了解兒童藥研發存在的問題,協調各方共同破解兒童用藥難題。二是設立“兒童用藥”特殊標識,實施優先審評,項目管理專人對接,督導審評進度,確保按時完成。三是加大兒童用藥審評標準體系建設力度,累計發布12 個指導原則(表1),指導兒童用藥科學研發。四是開展已上市藥品說明書兒童用藥信息規范化增補工作,已發布兩批品種清單,現已啟動第三批修訂工作。五是在藥審中心網站開設“兒童用藥專欄”,加大鼓勵政策宣傳力度,集中公開兒童用藥政策法規、指導原則、培訓資料等信息。2021 年累計完成47 個兒童用藥技術審評(包含35 個上市申請、12 個補充申請),兒童用藥安全性、可及性持續提升。

(三)著力建設公開透明的審評機制

一是建立審評信息公開的長效機制。制定《藥品審評審批信息公開管理辦法》[1]《藥審中心技術審評報告公開工作規范(試行)》[2], 發布《2020 年度藥品審評報告》[3],提高審評工作透明度。2021 年已公開新藥技術審評報告501 個。二是持續推進審評信息公開。在藥審中心網站增設“優先審評公示”和“突破性治療公示”等欄目,對申請人關注度高的加快品種信息予以公開,同時上線異議解決系統,開通對審評結論提出異議的通道,及時回應社會關切。三是不斷加強信息化建設。落實“一網通辦”要求,以建設整體聯動、高效便民的網上服務平臺為目標,對藥審中心網站進行升級改造。新增兒童用藥、行政受理服務、指導原則、藥品電子通用技術文檔(eCTD)等專欄,增強審評信息公開的主動性、信息檢索的便利性和信息更新的時效性,不斷滿足公眾和申請人訴求。

二、持續深化審評審批制度改革

認真貫徹落實黨中央、國務院文件精神,持續深化審評審批制度改革,改革紅利逐步顯現,創新藥上市申請審評通過數量創歷史新高。2021 年承辦藥品注冊申請同比增加12.81%,審結各類藥品注冊申請同比增加18.50%。按時限完成審評審批率達到98.93%,實現歷史性新突破。

(一)創新藥審批數量再創新高

藥審中心積極總結應急審評成功經驗,并將其運用到創新藥的審評工作中去,起草了《加快創新藥上市申請審評工作程序》,為創新藥提供“早期介入”等服務,對外幫助申請人提高申報資料質量、少走彎路,對內強化審評任務管理督導力度,確保創新藥第一時間完成審評上市, 惠及患者急需, 保障人民生命安全。2021 年審評通過46 個創新藥,其中有5 個同類首個(Firstin Class)藥品獲批上市,是歷史上最多的一年。首次批準兩款CAR-T 藥物(阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液)上市,在細胞治療領域實現“零”的突破。2020~2021 年創新藥審評通過情況見圖1。

(二)臨床急需境外新藥上市持續加快

目前已發布的三批境外已上市臨床急需新藥名單共計81 個品種,已有51 個品種批準上市或完成審評,3 個品種正在進行技術審評,27 個品種待申報。2021年共有13 個臨床急需境外新藥(包括8 個罕見病用藥,見表2)獲批上市,進一步滿足了臨床急需,讓患者更快用上救命藥。

(三)優先審評效率大幅提高

堅持聚焦藥品臨床價值和臨床急需,將新藥好藥納入優先審評程序,較常規審評程序其審評時限縮短了70 個工作日。2021年共有115 件注冊申請納入優先審評審批程序,審結優先審評任務246 件, 審評通過131 個品種,優先審評按時限完成率高達95.15%,再創歷史新高。

(四)臨床試驗默示許可更加高效

通過加強溝通交流和審評任務督導,臨床試驗默示許可按時限完成率達到99.87%,全力加速新藥研發進程。共承辦屬于默示許可的臨床試驗申請2451 件,其中中藥52 件、化學藥品1576件和生物制品823 件。完成臨床試驗申請審評和默示許可2304件,其中中藥49 件、化學藥品1462 件和生物制品793 件。

(五)一致性評價工作扎實推進

一是優化申報路徑,提高申報效率,新增藥品規格補充申請直接申報一致性評價路徑。二是對化學仿制藥參比制劑目錄進行動態管理調整。三是加強信息公開,在藥審中心網站及時發布一致性評價注冊申請的最新要求和共性問題,更好地服務和指導申請人開展一致性評價工作。已累計發布參比制劑目錄49 批,共4677 個品規(1967 個品種)。其中已經包括注射劑參比制劑1253 個品規(477 個品種)。2021 年承辦一致性評價申請908件(口服固體制劑316 件、注射劑592 件),完成一致性評價申請審評審批1436 件(口服固體制劑550 件、注射劑886 件)。一致性評價按時限審評完成率高達98.80%。累計通過和視同通過一致性評價品種693 個,進一步滿足了人民群眾對高質量仿制藥的迫切需求。

(六)臨床試驗管理躍上新臺階

一是首次制定并發布《藥物警戒質量管理規范》(GVP)[4],將臨床試驗藥物納入GVP 管理,健全藥物全生命周期管理,加強受試者保護。二是規范完善臨床試驗期間風險管理機制,基于風險, 構建臨床試驗安全信息處理的三級處理方式, 保護受試者安全。三是優化新冠疫苗藥物臨床試驗期間監管模式, 加強對重點品種的監測評價,實施有效風險管控。四是首次對我國新藥注冊臨床試驗現狀進行全面匯總分析,發布《中國新藥注冊臨床試驗現狀年度報告(2020 年)》[5], 得到業界廣泛好評,助推中國新藥臨床試驗高質量健康發展。五是完善藥物警戒系統, 構建實現臨床試驗期間安全信息評估與風險管理工作的規范化、系統化、科學化, 為保障臨床試驗期間受試者安全提供堅強支撐。

(七)核查檢驗協調機制更加通暢

一是加強藥品注冊核查檢驗啟動工作制度建設,修訂完善《藥品注冊核查檢驗啟動工作程序(試行)》[6],確保啟動工作程序順利落地實施。二是持續縱深推進審評與核查檢驗定期溝通工作,不定期召開核查檢驗溝通協調會,及時高效解決核查檢驗堵點、難點、焦點問題。三是合規信息臺賬和研發生產主體合規管理庫建設工作取得實質性進展,充分掌握啟動核查任務風險情形分布情況,科學制定基于風險啟動核查任務評判標準,高效管理合規審查任務,實現閉環管理和信息可追溯。

(八)eCTD 工作取得突破性進展

一是起草并由國家藥監局發布《關于實施藥品電子通用技術文檔申報的公告》[7],藥品注冊申報從紙質向電子轉變邁出重要一步。二是完成eCTD 技術規范、實施指南等指導原則的修訂完善,為企業電子申報資料提供了技術指導和標準遵循。三是制定公告發布后的宣講解讀和培訓實施計劃,設計了培訓課程,與中國藥品監督管理研究會聯合舉辦近2000 人參加的eCTD 申報宣講會,為促進申請人開展eCTD工作提供便利。四是在藥審中心網站開通eCTD 專欄,集中公開與eCTD 相關的國內外指導原則、培訓動態、共性問題等,供申請人查閱使用。五是完成eCTD 受理系統與國家藥品監督管理局信息中心藥品業務應用系統的對接相關工作,打通了數據壁壘,實現從申報、受理、審評、審批的全流程電子化管理。

(九)其他重點工作取得積極進展

一是落實《藥品專利糾紛早期解決機制實施辦法(試行)》[8]要求,建設中國上市藥品專利信息登記平臺并正式運行。2021 年已有325 個藥品上市許可持有人在中國上市藥品專利信息登記平臺登記信息1476 條,共涉及藥品1090 個(按批準文號統計);已公開專利聲明959 個(共涉及942 個藥品),其中一類聲明783個、二類聲明65 個、三類聲明175 個、四類聲明97 個。

二是優化原輔包與制劑關聯審評審批程序,完善原輔包審評任務分配原則,向申請人同步公示審評進度信息,對外發布通告和共性問題答復, 積極回應申請人關切,改進完善相關工作。2021 年原輔包平臺登記公示原料藥、藥用輔料和藥包材共31 940件, 包括原料藥14 387 件、藥用輔料5013 件、藥包材12 540件。其中,通過技術審評的原料藥10 884 件、藥用輔料2542 件、藥包材6719 件。

三是加強指導研發服務,滿足申請人在創新藥不同研發注冊階段的溝通需求。2021 年共接收溝通交流會議申請4450 件,處理溝通交流會議申請3946 件,組織召開面對面或視頻電話會議326 次。此外,自開展工作以來,針對136 個新冠疫苗、74 個新冠化學藥物、52 個中和抗體以及58 個中藥等相關品種提出的溝通交流申請,藥審中心已組織溝通交流9900 余次。

三、支持和推動中藥傳承創新發展

(一)完成“三方”抗疫成果轉化

按照國家藥監局有關工作方案,充分發揮以中醫藥院士和抗疫臨床一線專家為主的特別專家組的指導作用,完成“三方”抗疫成果轉化,批準清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒上市,彰顯了中國特色的抗疫優勢,為新冠肺炎治療提供更多選擇。

(二)完善符合中醫藥特點的審評技術標準體系

落實改革完善中藥審評審批機制要求,探索構建中醫藥“三結合”審評證據體系,完善符合中醫藥特點的技術標準體系。一方面,針對新的中藥注冊分類,主動研究專業審評技術要求的體系框架,梳理有關申報資料要求、技術指導原則、審評要點的制定需求;另一方面,充分調動業界和學術界專家的積極性,通過專題研討、書面征求意見等多種形式最大程度凝聚行業共識,并將研究成果及時轉化到指導原則和審評要點的制定當中,保證各類中藥能報能審。新法規體系下,圍繞“三結合”審評證據體系構建,已發布施行25 項中藥審評技術要求、指導原則及相關工作方案,另有14 項正在起草制定。

(三)推動古代經典名方中藥復方制劑研發

基于“三方”審評實踐,逐步探索適合古代經典名方中藥復方制劑的審評程序和技術標準,制定了說明書相關指導原則和審評要點,起草完成了中藥專家審評委員會組建方案、管理辦法、審評程序與流程等文件,完成了第一批中藥專家審評委員會的遴選工作。

(四)加快中藥新藥申請審評進度

在多種促進中藥傳承創新發展的政策鼓勵下, 中藥新藥上市申請呈現出連年增長的態勢。2021 年受理14 件, 審評通過13 個(其中,1 類創新藥10 個、3.2 類古代經典名方3 個),中藥新藥上市申請是近五年來最多的一年。加快確有臨床價值的中藥新藥審評,發揮中醫藥在疾病防治中的獨特優勢。

四、加強審評體系和審評能力現代化建設

(一)審評標準體系更加完備

持續加強以技術指導原則為核心的審評標準體系建設,2021年發布87 個指導原則(其中,臨床藥理33 個、臨床26 個、藥學13 個、非臨床10 個、多學科3個、生物統計2 個),圓滿完成“十四五期間新制修訂指導原則300 個”第一年的工作目標。開展審評標準體系建設以來累計發布指導原則361 個,覆蓋中藥、化學藥品、生物制品等多個領域,目前國內指導原則已基本形成技術標準體系,為醫藥產業的創新發展和藥品審評提供科學有力的技術支撐。

(二)持續深化ICH 工作

一是深度參與國際人用藥品注冊技術協調會(ICH) 工作,國家藥監局發布ICH 指導原則實施適用公告6 個,明確7 個ICH指導原則的實施時間點。截至目前,已落地實施53 個ICH 指導原則,實施比例達84.1%。二是在國家藥監局的領導下,積極開展競選工作,國家藥監局成功連任ICH 管理委員會成員, 既是國際社會對我國藥品審評體系和審評能力的認可,也是我國藥品監管國際化的里程碑事件。三是持續參與ICH 議題協調工作,各ICH 指導原則的專家、核心工作組成員參加工作組電話會議累計達387 場。

(三)流程導向審評體系更加科學

藥審中心持續開展以流程為導向的科學管理體系建設,制度標準體系和風險防控機制進一步完善、審評流程更加清晰、審評審批效率明顯提高、中心服務意識顯著增強,以問題為導向、流程為主線、制度建設為抓手的藥品審評審批工作體系基本形成。目前科學管理體系8 個子課題(任務受理、任務分配、專業審評、綜合審評、書面發補、溝通交流、專家咨詢、核查檢驗)的試點建設運行良好,科學管理體系制度計劃制修訂28 個,已發布制度17 個,58 項改革措施穩步推進。總結流程導向審評體系的建設成果,起草了《藥品技術審評質量管理規范》(GRP),推進藥審中心藥品良好審評實踐建設。以此為新起點,按照推進治理體系和治理能力現代化新要求,繼續發揮以流程導向科學體系建設工作機制作用,堅持問題導向,不斷發現新問題,研究新措施,持續推進審評體系和審評能力現代化。

(四)大力支持藥品分中心開展工作

加快推進分中心開展審評業務工作,推動實現與藥審中心業務工作“四個統一”,即統一業務管理、統一審評系統、統一審評標準、統一審評團隊。一是多次召開專題會議,研究推進分中心建設工作,班子成員多次帶隊赴分中心現場辦公,推動分中心加快推進籌建和業務工作,并派出人員進駐分中心,指導分中心建設工作。二是在分中心開展上市后變更培訓,與分中心企業開展面對面溝通交流,指導分中心開展區域內企業一般技術性問題解答,推動地區企業創新醫藥發展。三是組織分中心人員來藥審中心參加業務培訓,協調分中心針對轄區內的創新藥召開溝通交流會議,已組織兩個分中心召開了3次面對面會議、14 次視頻會議。四是組織分中心逐步參與藥品審評工作。

五、推動全面從嚴治黨不斷向縱深發展

一是認真開展好黨史學習教育。制定《藥審中心黨委開展黨史學習教育實施方案》,召開動員部署大會,成立督導組指導各黨支部利用“三會一課”、組織生活會等多種形式推進學習教育,指導開展“我為群眾辦實事”實踐活動,推動學習情況交流分享。

二是積極開展好“我為群眾辦實事”實踐活動。圍繞公眾和申請人“急難愁盼”的現實問題,將國家藥監局“藥品監管惠企利民十大項目”中,涉及藥審中心為責任單位的4 個項目作為工作重點認真抓好落實,確立了加快推進新冠疫苗審評、鼓勵兒童藥研發創新、推進審評信息公開、不斷優化溝通交流機制、持續提升服務申請人質量等25 個辦實事項目,不斷滿足業界和公眾訴求。

三是統籌抓好中央、國家藥監局黨組巡視整改及違反中央八項規定精神專項治理各項工作,通過建章立制、優化流程、加強督辦等手段協調并推動解決整改過程的難點、堵點問題。

四是開展重點任務專項監督。對疫情防控、原輔包關聯審評審批、新冠疫苗審評審批等落實情況進行重點監督,推動藥品審評制度改革重要工作落地見效。對于藥審中心審評暫停品種的暫停原因、納入突破性療法程序的品種依程序溝通交流執行情況等開展常態監督,著力防范化解風險隱患,壓實責任。

五是持續防范和化解廉政風險。落實上級紀檢組織關于“行賄受賄一起查”要求,制定藥品注冊申請人行為合法合規承諾書。組織員工進行利益沖突情況報告,開展員工經商辦企業持股清查工作,推動建設清正廉潔的審評審批環境。

六是堅持警示教育常態化。制定了年度廉政文化建設方案,每兩月編印1 期《廉潔審評教育專刊》,每月向全體員工推送廉潔警句,每周開展“黨紀碎碎念”,大力營造崇廉尚廉的濃厚氛圍。

六、積極推動援藏援疆工作

按照國家藥監局的安排部署,藥審中心積極發揮技術審評優勢,積極推進援藏援疆工作。持續加強與西藏、新疆兩地藥監局溝通交流,面對面探討援藏援疆工作具體實施方案,確保援藏援疆各項工作有序開展。藥審中心班子成員帶隊赴新疆、西藏開展實地調研和座談,針對藥品生產企業和研發機構的需求開展培訓和座談交流,為民族藥申請人答疑解惑,幫助其厘清新藥研發思路和技術審評的要求,持續做好對民族藥申請人的技術指導和注冊申請服務。

七、結語

新時期,人民群眾對藥品質量和安全有更高期盼,醫藥行業對公平、公正、科學、高效的審評工作有更高要求,藥品審評體系和審評能力建設仍然任重道遠,黨風廉政建設和反腐敗工作形勢依然嚴峻復雜。新的一年,藥審中心將繼續以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導,認真貫徹習近平總書記重要指示批示、黨的十九大和歷次會全精神,深刻領會“兩個確立”的決定性意義,增強“四個意識”,堅定“四個自信”,堅決做到“兩個維護”,嚴格落實孫春蘭副總理調研座談會部署要求,抓好“十四五”規劃的貫徹落實,全面加強藥審中心黨的建設,縱深推進全面從嚴治黨,持續深化藥品審評審批制度改革,不斷加大審評隊伍建設管理力度,扎實做好新冠疫苗藥物應急審評工作,全力支持中醫藥傳承創新發展,有序推進仿制藥質量和療效一致性評價,不斷提升藥品審評體系和審評能力現代化水平,以優異的成績迎接黨的二十大勝利召開。

作者簡介

孔繁圃,研究生,國家藥品監督管理局藥品審評中心主任。專業方向:藥品審評審批監管

來源:《中國食品藥品監管》雜志
責任編輯:柴曉昕 李丹
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